1. นักวิจัยของมหิดล ทั้งคณะวิทยาศาสตร์ วิศวกรรม สถาบันชีววิทยาศาสตร์โมเลกุล และ โรงพยาบาลรามาธิบดี ได้พยายามคิดค้นหาวิธีการรักษาโรคที่รักษายาก เช่น โรคเกี่ยวกับเลือดและมะเร็ง ตัวอย่างความสำเร็จคือ การปลูกถ่าย stem-cell ตับไต การสร้างอวัยะเทียมที่มีชีวิต การรักษาธาลัสซีเมียด้วยวิธียีนบำบัดให้หายขาดครั้งแรกของโลก และล่าสุดการพัฒนาผลิตภัณฑ์ยารักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดบีเซลล์ ด้วยเซลล์และยีน (Car-T Cell) ซึ่งปัจจุบันโรคนี้มีการดื้อต่อยาที่ใช้รักษามากขึ้น และต้องนำเข้ายาจากต่างประเทศที่มีราคาสูงมาก ผลงานวิจัยในครั้งนี้ได้เริ่มนำมาใช้จริงในผู้ป่วย และประสบผลสำเร็จเป็นอย่างดี และได้มาตรฐานสากลครั้งแรกในอาเซียน ในราคาที่ถูกกว่ายานำเข้าจากต่างประเทศกว่า 20 เท่า
2. นักวิจัยของมหิดล พยายามค้นหาวิธีป้องกันโรค เช่น การพัฒนาและประยุกต์ใช้นวัตกรรม circular mRNA ซึ่งเป็นโครงสร้างพื้นฐานของการผลิตวัคซีนรูปแบบใหม่ ที่สามารถนำมาประยุกต์ปรับใช้รักษาและป้องกันโรคต่าง ๆ ได้อย่างรวดเร็ว ปัจจุบันทีมวิจัยของคณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี และคณะวิทยาศาสตร์ มหาวิทยาลัยมหิดล อยู่ในระหว่างการพัฒนา Circular mRNA สำหรับใช้เป็นวัคซีนป้องกัน COVID-19
