1. นักวิจัยของมหิดล ทั้งคณะวิทยาศาสตร์ วิศวกรรม สถาบันชีววิทยาศาสตร์โมเลกุล และ รพ.รามาธิบดี ได้พยายามคิดค้นหาวิธีการรักษาโรคที่รักษายาก เช่น โรคเกี่ยวกับเลือดและมะเร็ง ตัวอย่างความสำเร็จคือ การปลูกถ่าย stem-cell ตับไต การสร้างอวัยะเทียมที่มีชีวิต การรักษาธาลัสซีเมียด้วยวิธียีนบำบัดให้หายขาดครั้งแรกของโลก และล่าสุดการพัฒนาผลิตภัณฑ์ยารักษามะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดบีเซลล์ ด้วยเซลล์และยีน (Car-T Cell) ซึ่งได้ซึ่งปัจจุบันโรคนี้มีการดื้อต่อยาที่ใช้รักษามากขึ้น และต้องนำเข้ายาจากต่างประเทศที่มีราคาสูงมาก ผลงานวิจัยในครั้งนี้ได้เริ่มนำมาใช้จริงในผู้ป่วย และประสบผลสำเร็จเป็นอย่างดี และได้มาตรฐานสากลครั้งแรกในอาเซียน ในราคาที่ถูกกว่ายานำเข้าจากต่างประเทศกว่า 20 เท่า
2. นักวิจัยของมหิดล พยายามค้นหาวิธีป้องกันโรค เช่น การพัฒนาและประยุกต์ใช้นวัตกรรม circular mRNA ซึ่งเป็นโครงสร้างพื้นฐานของการผลิตวัคซีนรูปแบบใหม่ ที่สามารถนำมาประยุกต์ปรับใช้รักษาและป้องกันโรคต่าง ๆ ได้อย่างรวดเร็ว ปัจจุบันทีมวิจัยของคณะแพทยศาสตร์โรงพยาบาลรามาธิบดี และคณะวิทยาศาสตร์ มหาวิทยาลัยมหิดล อยู่ในระหว่างการพัฒนา Circular mRNA สำหรับใช้เป็นวัคซีนป้องกัน COVID-19
นอกจากนี้ ในเฟสต่อไปจะนำไปพัฒนาเป็นวัคซีนป้องกันและรักษาโรคมะเร็งเต้านม มะเร็งปอด และมะเร็งต่อมลูกหมาก ซึ่งเป็นมะเร็งที่พบมากในคนไทย รวมไปถึงมะเร็งในเด็กเกือบทุกชนิด และโรคภูมิแพ้ตัวเอง (SLE) โดยในอนาคตอาจต่อยอดไปสู่วัคซีนสำหรับป้องกันไข้มาลาเรีย ไวรัส HPV รวมถึงใช้ Circular mRNA ในการตัดต่อพันธุกรรม (Genome Editing) เพื่อรักษาโรค เช่น โรคธาลัสซีเมีย ลูคีเมีย หรือโรคตับอีกด้วย ด้วยนวัตกรรมที่เจาะลึกถึงระดับยีน จะทำให้การรักษาและป้องกันสามารถกำหนดให้เหมาะกับเฉพาะบุคคลหรือ Personalized ซึ่งเพิ่มโอกาสให้ผู้ป่วยหายขาดจากอาการป่วยได้มากกว่าการรักษาแบบปกติ นี่คือ The Future of Medicine ที่แนวทางการรักษาในอนาคตจะเป็นการรักษาแบบเฉพาะบุคคล (Personalized Medicine)